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rAAV规模化包装系统的研究进展: 2015年; 重组腺相关病毒(r AAV)作为唯一一种通过欧盟FDA认证的基因治疗载体,具有宿主范围广、转染效率高、非致病性、免疫原性低、能够长期表达外源基因的优点。随着以r AAV基因治疗临床试验的深入与扩大,传统r AAV包装系统产能不足的缺点逐渐凸显出来,急需可放大、易规模化的r AAV包装系统来解决现有的供需矛盾。鉴于此,在介绍传统r AAV包装系统的基础之上,着重阐述了杆状病毒昆虫细胞系法、酵母法以及痘苗病毒-腺病毒法,尤其对后者寄予厚望。旨在介绍几种较好的r AAV规模化包装方案,探讨其规模化制备的发展趋势。; 占申标唐明青甘娜曹苑青李招发; 关键词：重组腺相关病毒基因治疗

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甘娜