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2′-O-甲氧乙基反义寡核苷酸应用于杜兴肌肉萎缩症的体外研究: 2012年; 目的:通过对反义寡核苷酸2′-O-甲氧乙基(2′-O-MOE)化学结构的体外实验,为杜兴肌肉萎缩症基因治疗方法提供一种候选的反义寡核苷酸药物。方法:在杜兴肌肉萎缩症小鼠H2K mdx细胞上转染不同长度和骨架修饰的2′-O-MOE反义寡核苷酸,利用RT-PCR技术检测其诱导外显子跳读的情况。结果:3种2′-O-MOE修饰的反义寡核苷酸体外诱导外显子跳读的效率显著高于目前临床检测的药物2′OmePS,表现出一定的浓度效应和时间效应。并且MOE25(PS)诱导外显子跳读的效率最好。结论:2′-O-MOE修饰的反义寡核苷酸能够有效地诱导H2K mdx细胞外显子跳读。; 杨璐王青松高先军赵靖雯韩刚尹海芳; 关键词：反义寡核苷酸

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国家自然科学基金(81101340)